Peplogue
Terug naar Slaap & stemming

Rusfertide

In augustus 2026 in de VS goedgekeurd voor polycythaemia vera.

Een kopie van hepcidine, het hormoon dat ijzer rantsoeneert. Door minder ijzer beschikbaar te maken voor rode bloedcellen, is er bij polycythaemia vera minder vaak een aderlating (flebotomie) nodig. Gemaakt door Takeda (with Protagonist), ook bekend als Mimrylo en PTG-300.

Volgorde hier niet vermeld. Getekend als schets.

Wat het bewijs laat zien

Polycythaemia vera (te veel rode bloedcellen)
Bewezen
In de VERIFY-studie had 77% van de mensen tussen week 20 en 32 geen aderlating nodig, tegen 33% met placebo.

Bijwerkingen en risico's

Vaak
Reacties op de prikplek bij 47% van de mensen in de hoofdstudie.
Vaak
Bloedarmoede bij 26%.

Wie het beter niet gebruikt: Gebruik voor iets anders dan de goedgekeurde bloedziekte.

Hoe het werkt

Waar het werkt
Het bootst hepcidine na en bindt aan ferroportine, het kanaal waardoor ijzer cellen verlaat.
Wat het verandert
Er komt minder ijzer in het beenmerg, dus er worden minder rode bloedcellen gemaakt.
Wat mensen merken
Minder aderlatingen nodig. Reacties op de prikplek komen vaak voor.

Hoe je het gebruikt

Elke week zelf een prik onder de huid, naast de gewone behandeling.

Verkrijgen in Nederland

Dit beschrijft wat mensen doen. Het is geen advies. De keuze is aan jou.

Meer contextCasusverslagen, wat bekende mensen zeggen, video's en artikelen en als de opties op zijn

Casussen

Uit vakbladen, van toezichthouders en uit onderzoek onder gebruikers. Eén geval bewijst weinig.

Voordeel gemeldstudieresultaat in zeldzame groep - 293 personen - 2026

In de VERIFY-studie had ongeveer 77 procent op rusfertide tijdens de testperiode geen aderlating nodig, tegen 33 procent op placebo. Bijna de helft had reacties op de prikplek. Bloedarmoede trof ongeveer een kwart.

Bron: OncLive, 2026-08

Wat experts en influencers zeggen

Raden aan5
Gemengd oordeel0
Waarschuwen0

In eigen woorden samengevat uit de gelinkte bronnen.

Een woordvoerder verdedigde de lijstprijs als passend bij de waarde van het middel en zei dat het bedrijf met verzekeraars werkt zodat de kosten geschikte patiënten niet tegenhouden.

Bron: Managed Healthcare Executive, 2026-09

TakedaBronRaadt aan

Maker van Mimrylo - Wereldwijd

Financieel belang: Verkoopt het middel

Zei dat het heel goed verdragen lijkt te worden, maar dat patiënten daarover oordelen. Verwacht dat de meeste patiënten het ooit gebruiken, misschien niet levenslang, en vaak met andere middelen.

Bron: Cancer Network, 2026-08

Andrew KuykendallWebsiteRaadt aan

Hematoloog, Moffitt, studieleider - Verenigde Staten

Financieel belang: Hoofdonderzoeker van de door het bedrijf gesponsorde studie

Fotobron: moffitt.org

Zei dat mensen met polycythaemia vera al lang vaak een aderlating moeten ondergaan en dat de goedkeuring die last kan verminderen.

Bron: Targeted Oncology, 2026-08

Tanya WroblewskiBronRaadt aan

Directeur van de hematologieafdeling van de FDA - Verenigde Staten

Zei dat de registratie breder is dan verwacht omdat er geen eerder middel vereist is. Verwacht een piekomzet van bijna 2 miljard dollar per jaar.

Bron: BioPharma Dive, 2026-08

Stephen BarkerWebsiteRaadt aan

Farma-analist, Jefferies - Verenigde Staten

Financieel belang: Volgt Takeda met een koopadvies

Fotobron: votefor.jefferies.com

Kijken en lezen

Uitleg, journalistiek en podcasts die de moeite waard zijn. De samenvattingen zijn van ons. Geen verkopers.

Artikel - STAT News - 3 mrt 2025 - 3 min

Protagonist drug hits goals in pivotal study of rare blood cancer

Adam Feuerstein, STAT senior biotech writer

Meldt dat rusfertide zijn hoofddoelen haalde in de fase 3-studie bij polycythaemia vera, met aanvragen gepland. Een deel staat achter de betaalmuur van STAT+.

Eerste bericht over het resultaat van de doorslaggevende studie.

Artikel - STAT News - 30 aug 2026 - 3 min

FDA approves Protagonist and Takeda's drug for rare blood cancer

Adam Feuerstein, STAT senior biotech writer

Meldt de FDA-goedkeuring van Mimrylo, een wekelijkse rusfertideprik bij polycythaemia vera, en waarom te veel rode bloedcellen het risico op stolsels verhogen. Deels achter een betaalmuur.

Het nieuws over de goedkeuring, met heldere uitleg over de ziekte.

Als de opties op zijn

Waar mensen naar grijpen als de standaardbehandeling niet heeft gewerkt.

Bloedwaarden niet onder controle met standaardzorg

Wie
Patiënten met polycythaemia vera die ondanks hydroxyurea of andere middelen nog vaak een aderlating nodig hebben.
Bewijs
Eén fase 3-studie met 293 mensen als aanvullende behandeling. De veiligheidsopvolging op lange termijn loopt door tot 156 weken.
Route
Approved use

Bron: Managed Healthcare Executive, 2026-09

Vragen die mensen stellen

Wat doet rusfertide?

Het bootst hepcidine na, het hormoon dat ijzer rantsoeneert. Door minder ijzer beschikbaar te maken voor rode bloedcellen, is er bij polycythaemia vera minder vaak een aderlating (flebotomie) nodig.

Hoe goed werkt rusfertide?

In de VERIFY-studie had 77% van de mensen tussen week 20 en 32 geen aderlating nodig, tegen 33% met placebo.

Wat zijn de bijwerkingen van rusfertide?

Reacties op de prikplek bij 47% van de mensen in de hoofdstudie, en bloedarmoede bij 26%.

Is rusfertide goedgekeurd?

Ja, in de VS als Mimrylo sinds augustus 2026. Het is een wekelijkse prik die je zelf zet, naast de gewone behandeling.

Jouw dagboek

Gebruik je het? Met tien seconden per dag houd je bij hoe je je voelt, om met je arts te bespreken.

Begin met bijhouden

Bronnen

  1. OncLive: FDA approves rusfertide for polycythemia vera (28 Aug 2026)

Structuur: PubChem